布局第一现场RWS(临床研究世界项目博鳌)

随着国内真实世界研究（RWS）日益兴起，泰格医药在其全产业链布局中，也加快了对RWS领域的投入。

除了无锡泰格和泰格捷通在药品和器械领域参与支持数十个RWS项目外，泰格还在今年5月得到海南博鳌乐城先行区管理局授权，委托运营博鳌乐城临床研究中心，探索创新技术和执行模式在RWS项目中的实践。

最近的则是在10月26日，泰格医药与海南一龄医疗产业发展有限公司达成临床研究方面的战略合作。

“双方将共同建设高水平高标准的GCP中心，加速具有临床价值、满足临床需求的优质药械上市进程，助力乐城成为临床创新的前沿高地，为真实世界研究提供规范和典范。
”泰格集团CEO曹晓春在战略合作发布会上表示。

曹晓春

其实泰格在RWS领域的探索早有实践，“小贝壳”项目正是泰格与临床专家合作并取得成功的典型案例。
该项目在2015年由中国肝炎防治基金会发起，广州南方医院的侯金林教授牵头，泰格医药担纲执行。

“小贝壳”基于侯教授对在肝病临床诊疗过程产生的真实世界数据（RWD）的分析与总结，通过建立从妊娠示范基地到项目医院再到基层医院的管理网络，借助泰格医药投资公司芝兰健康开发的移动医疗APP“小贝壳”，及泰格呼叫中心按照标准流程对乙肝孕妇及其婴儿进行规范的随访管理，以实现最大限度地减少甚至完全阻断母婴传播。

“小贝壳”项目收获了丰硕成果：其RWS成为国内《乙型肝炎母婴阻断临床管理流程》（专家共识）2017年第一版及2021最新版的主要依据，同时两篇学术论文入选成为世界卫生组织2020年全球乙肝母婴阻断指南修订的循证依据；另有数篇文章发表于《新英格兰》《柳叶刀》等顶级期刊。

开展RWS的门槛并不低

近两年，CDE发布的多项与RWS相关的指导原则陆续落地，业界对其的理解不断加深：从前几年强调对真实世界数据（RWD）的挖掘，到如今的着眼点转移到如何高效采集RWD，进而转化为高质量的真实世界证据（RWE）。

药企对于开展RWS的热情高涨。
然而，开展RWS的门槛其实并不低。

在泰格真实世界研究负责人、无锡泰格总经理孙丽霞看来，不能将RWS理解为一种“捷径”，并不是所有产品都具备开展RWS的基础。

“例如，作为开展回顾性研究前提的真实世界数据，其相关性和可靠性非常关键，适用性评价非常重要。
比如，某产品只在个别临床案例中呈现出一定的优效性，企业想通过开展回顾性的RWS来证明其在RCT中没有呈现的效果，是不现实的。
”孙丽霞说。

根据CDE在2020年发布的1号文《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》，真实世界研究所产生的真实世界证据既可用于支持药物研发与监管决策，也可用于其他科学目的（不以注册为目的的临床决策等）。

泰格医药尤其关注对以注册为目的的RWS项目。
据孙丽霞介绍，泰格医药建立了真实世界研究解决方案团队，结合RWS的科学性与实用性方面综合考量，帮助企业提升产品价值。

“产品所处的生命周期、需要解决的临床或市场问题、RWS项目整体产出的预期，这三者之间的平衡把控是非常关键的。
”孙丽霞说。

真实世界研究解决方案团队除了“科学的研究设计、严谨的组织实施及合理的统计分析”，还结合了泰格注册团队的丰富经验，协助企业在项目前期综合评估可行性，从而提高与CDE沟通的成功率。

“有时企业会把状况假设得比较乐观，既想通过RWS实现监管层面的某些高等级证据的产出要求，又想为产品的市场开拓产出一些新的临床优势证据，在预算不够充足、产品前期的临床应用又不够充分的情况下，研究目的往往很难达到。
”

孙丽霞

不过，遇到这样的情况也并不意味着研究无法进行，还是可以通过重新规划RWS的开展目的与方式，来重新设计解决方案确保项目可落地。

“一方面，可以通过调整项目预期，让RWS的研究设计与执行变得合理可行；另一方面，可采取其他研究形式，如开展验证性临床试验等来获得期望的结果。
”孙丽霞说。

数字化转型成趋势

随着RWS产业的发展，执行层面的瓶颈突破相较从前也有了变化。
尽管数据采集方式、数据孤岛、政策法规等方面的挑战依然存在，但借助数字化技术及AI技术的发展，很多挑战正逐步被克服。
RWS往往涉及多样化的应用场景，数字化工具在某些场景下可辅助甚至替代人工高效地采集和分析数据，进而降低研究运营的成本。

当下临床研究数字化已成为趋势，这在RWS领域表现得尤为明显。
最近几年一些大药厂和头部CRO公司纷纷开始数字化转型。

泰格在该领域亦有诸多探索与实践。
据了解，泰格可提供一种接近纸质CRF界面模式的电子数据采集工具，且可支持离线使用。
相较传统的EDC操作更便捷，使用体验也更友好。
研究者团队可以很方便的使用而无须CRC更多的支持，对于IIT研究（研究者发起的研究）尤为适用。

另外，泰格医药呼叫中心建立的人机耦合智能客服平台，协助医生实现对患者院内院外全流程管理，提高患者依从性的同时收集患者端的反馈信息，已成功助力多个大型临床研究与患者管理项目。

为进一步提升研究效率，最近泰格在博鳌乐城临床研究中心还引入了电子源数据记录工具(ESR，eSource Record)支持RWS项目的实施。
据了解，ESR由海南省真实世界数据研究院副院长姚晨通过多年临床研究实践，与博鳌乐城临床研究中心、莱迈科技共同合作完成。

孙丽霞介绍说，ESR利用自然语言处理等先进技术，其功能设计主要包含源数据采集、数据提取和治理以及电子数据采集系统对接三部分。
ESR基于真实世界数据的产生和应用场景，技术开发标准符合监管部门的法规要求，打造医院真实世界数据采集、治理与管理的一体化解决方案。

“不过，数字化工具说到底是一种辅助手段，只有贴合RWS的实践应用场景才可能体现其价值。
这就意味着一方面要求工具开发者对临床研究特点和要求非常了解；另一方面，临床研究专家对此也要有较好的认知和重视。
而最重要的是，面对不同医院、不同数据库之间的信息壁垒，国家相关政策也需不断完善优化，这样才能打造良好的临床试验生态环境，推动RWS的发展。
”孙丽霞强调。

编辑|姚嘉版式|张跃

总第1478期